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什么是小儿黏多糖贮积症【小儿粘多糖贮积症怎么治】

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大家好,linda来为大家解答以上的问题。什么是小儿黏多糖贮积症,小儿粘多糖贮积症怎么治很多人还不知道,现在让我们一起来看看吧!

1、 儿童遗传代谢性疾病中有一种粘多糖贮积症。粘多糖贮积症是一种常染色体隐性或性连锁隐性疾病。最重要的原因是体内酸性粘多糖由于溶酶体缺少酶而不能完全分解代谢。因此,在各种组织中的沉积导致心脏神经系统、软骨和身体组织的功能障碍。最主要的表现是骨骼的改变,如关节僵硬,部分儿童进行性智力低下,外貌和身材的改变。

2、 目前粘膜炎没有有效的药物治疗,但有一种特殊的治疗方法,即造血干细胞移植。而造血干细胞移植对已经形成的骨畸形没有改善作用。如果能进行早期诊断和早期造血干细胞移植,可以减少骨破坏。造血干细胞移植对型粘多糖和型粘多糖没有治疗作用。虽然在粘多糖治疗领域取得了一些进展,取得了一些成果,但仍存在许多问题,如移植供体的来源、治疗费用、辅助药物的使用等。所以要在努力治疗现有孩子的基础上,做好遗传咨询和产前检查,尽量减少这类孩子的出生。

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标签: 小儿粘多糖贮积症怎么治

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